凝血因子（预防性补充凝血因子）

　　凝血因子（预防性补充凝血因子）
　　一个小磕碰就会血流不止，再普通不过的踢球跑步也是奢望，不久的将来还将忍受长期疼痛甚至是关节变形当宝宝被确诊为血友病，在以往，这些都是可以预见的笼罩在将来的阴影，而随着医疗技术的进步和医疗保障的逐渐健全，血友病的玻璃宝宝们，也有可能拥有和正常孩子一样的生活。在六一儿童节即将到来之际，让我们和扬州市血液学研究所所长、苏北人民医院血液科顾健教授一起，走近这群玻璃宝宝们。
　　顾健教授
　　85的血友病患者，因为缺乏的是II因子，被诊断为血友病A型
　　有人说，血友病患者缺少一段编码，匆匆来到人间，而这段编码，非常重要。顾健教授告诉扬子晚报紫牛新闻记者，血友病是一种遗传性罕见病，患者体内缺少了具有凝血作用的VII因子或是X因子，从而导致了患者的凝血功能障碍。国内的血友病患者，85缺的都是VII因子。
　　人体内有众多的凝血因子参与凝血功能，形成一个相互连续作用的止凝血链条，缺少其中某一个因子，变成不完整的链条而失去止凝血功能。顾健教授解释，根据体内凝血因子的活性水平，血友病分为重型、中间型和轻型三种，其中最严重的是重型患者，他们的凝血功能极差，一点点磕碰都可能成为严重后果。普通人没什么，或顶多只是皮肤上青一块，而对他们来说可能发生致命性的危险。如果出血发生在体内的重要器官，如颅内或咽喉部，甚至死亡。
　　因为每年都会发生数十次的关节肌肉出血，导致对负重骨关节的伤害，引起关节变形而形成血友病靶关节。患者出血部位常在关节或是关节周围，尤其是负重关节受累，没有规范的因子替代治疗，进一步损伤关节，导致血友病患者关节残疾。
　　在幼儿时期发病和确诊，需终身补充凝血因子
　　由于血友病是遗传病，病根子与基因病变相关，因此绝大部分患者从小或婴幼儿时期就被确诊了。尤其是重型患者，有的出生后可伴脐带出血不止，或在学步时跌倒导致血肿。
　　治疗血友病，需要终身给予凝血因子预防替代治疗，未来将采用基因修复治疗，但现阶段，解决患者出血问题的最好方法就是补充凝血因子。顾健教授说，就像人需要吃饭一样，通过进餐补充营养。预防治疗补充患者的凝血因子水平，就可以改善出血症状了。
　　补充凝血因子，分为按需治疗和预防治疗两种方式。按需治疗，是指出血发生后才去补充凝血因子，虽然也能完成止血，但对关节的伤害已经发生。顾教授告诉我们：以重型患者为例，患者一年发生出血的次数可达3040次，关节不停地肿胀和疼痛，对关节的伤害非常大。而预防治疗是在患者出血发生前，规律性地给定期补充凝血因子而预防出血，患者就可以像正常人一样生活。英国有位血友病患者成为自行车室内52公里环赛的冠军。美国有一位血友病患者还登上了珠峰。这些血友病患者的运动壮举，都是通过标准预防治疗实现的。
　　治疗血友病有希望！医保和慈善的联合善举！
　　血友病的预防治疗，有低、中、标准三个不同的剂量。近十年来我国血友病患者采用低剂量预防治疗，按每次每公斤体重补充1015个单位，每周23次，大大降低了患者的年生血次数，使患者年出血从数十30多次降到数次甚至更少。顾健教授告诉扬子晚报紫牛新闻记者，江苏有一批热衷于血友病防治的医护工作人员，在江苏省卫健委、江苏省慈善总会和江苏省医保局等机构的共同努力下，江苏无论是在医疗保险保障还是各地的规范化治疗、多学科诊疗方面，为治疗血友病提供多保障。
　　以往血友病患者一年输注凝血因子所需费用在十多万甚至数十万，这样的费用让患者很难坚持治疗。现在提高了医保报销比例，降低了患者的自费部分，儿童预防治疗能够坚持下来。顾健教授以扬州举例，从2009年开始，扬州血友病儿童血友病预防治疗接受了中国慈善会的援助，每位患儿一年可以免费使用40多支凝血因子。到2013年医保报销比例进一步提高。从2015年开始，除了医保报销，剩余自费部分由扬州市慈善总会兜底援助，实现了自费。2018年开始，成人血友病患者也享受到一定比例的慈善援助。